C’est un immense soulagement pour les personnes souffrant de mucoviscidose et leurs familles. Le ministère de la Santé a annoncé le remboursement et l’arrivée en pharmacie pour tous les patients de Kaftrio et Symkevi, deux médicaments révolutionnaires dans la prise en charge de cette maladie génétique. Il aura fallu patienter respectivement 300 et 900 jours entre la délivrance de l’autorisation de mise sur le marché (AMM) de ces deux spécialités innovantes par les autorités de santé et leur réelle mise à disposition des patients. Un délai d’autant plus mal vécu par ces derniers que la procédure a été beaucoup plus courte dans d’autres pays d’Europe, tels que l’Allemagne, la Grande-Bretagne, la Suisse et le Luxembourg.
Quel mode d’action ?
La mucoviscidose est une maladie génétique dans laquelle un gène appelé CFTR situé sur le chromosome 7 a subi une mutation.
Symkevi associe deux molécules : le tézacaftor et l’ivacaftor. Kaftrio contient les deux mêmes molécules que Symkevi, auxquelles est ajouté l'élexacaftor. Ces deux spécialités ont pour objectif de « réparer » la protéine CFTR produite d’après le gène du même nom. Les essais cliniques ont montré une grande efficacité de ces molécules : leur action spectaculaire, notamment pour Kaftrio, constitue donc un vrai espoir pour les patients, d’autant que le traitement est généralement très bien supporté. Selon le professeur Hubert, pneumologue au Centre de ressources et de compétences de la mucoviscidose (CRCM) à l’hôpital Cochin (Paris), cité par La Croix : « Le patient lui-même constate un net changement (…) : il ne tousse plus, ne crache plus, est moins essoufflé. On observe aussi des prises de poids, ainsi qu’une diminution des cures d’antibiotique et des hospitalisations ». Pour Pierre Foucaud, président de Vaincre la Mucoviscidose, « c’est avec un immense soulagement et une intense émotion que l’information a été reçue par la communauté des patients. Beaucoup de larmes ont coulé, car l’espoir de faire un jour de la mucoviscidose une maladie chronique stabilisée est fondé ».
Qui peut en bénéficier ?
Selon l’association Vaincre la mucoviscidose, cette nouvelle prise en charge concernera « 5 000 patients » en France, soit « près des trois quarts des personnes atteintes de mucoviscidose ». Et ce sont d’ores et déjà près de 500 Français qui ont pu en bénéficier pendant la période de négociation du prix de ces médicaments, du fait de la gravité de leur état de santé. Le laboratoire et les autorités de santé avaient en effet permis un accès dit « compassionnel » à ces médicaments.
